モデルナ、遺伝病に取り組むためライフ・エディット・セラピューティクスと協定を締結

2023 年 2 月 23 日 - 最終更新日 2023 年 2 月 23 日 17:15 GMT

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この契約により、モデルナのmRNAプラットフォームと、塩基編集と呼ばれる新たな高精度遺伝子編集形式を含むライフエディットの遺伝子編集の専門知識が統合されることになる。目的は、困難な遺伝性疾患の治療法、さらには治癒法を開発することです。特定の適応症に関する詳細はまだ明らかにされていない。

最先端の遺伝子編集療法の中には、患者の細胞を抽出し、研究室でゲノムを編集して患者に戻すものもあります。このいわゆる ex vivo アプローチの顕著な例の 1 つは、鎌状赤血球症治療の第 3 相試験において CRISPR Therapeutics と Vertex Pharmaceuticals によって開発された治療法である exa-cel です。 in vivo 遺伝子編集療法は、患者に直接投与される最新の技術です。最も先進的な in vivo 遺伝子編集療法の 1 つは Intellia Therapeutics の NTLA-2001 で、トランスサイレチン (ATTR) アミロイドーシスの治療のために初期の臨床開発が行われています。

契約の一環として、モデルナとライフエディットは、mRNAベースの生体内遺伝子治療の前臨床開発に協力することになる。モデルナはこの研究に資金を提供し、共同研究で開発された候補をさらなる開発と商業化に採用することを選択できます。その見返りとして、ライフエディットは開発上のマイルストーンの支払いと、共同研究から商業化された治療法に対するロイヤルティに加えて、非公開の前払い金を受け取ることになります。

モデルナゲノミクスのゼネラルマネージャー兼最高科学責任者であるエリック・ファン氏は、「モデルナゲノミクスでは、いつか患者にとって革新的なmRNA医薬品の次世代につながる可能性のある新しい治療標的の開発を加速するために常に取り組んでいます」と述べた。「ライフエディットとの協力を通じて、私たちはより広範な研究開発エンジンの一部として遺伝子編集技術の力を活用し、私たちの使命を前進させ、mRNAの約束を果たすのに貢献したいと考えています。」

mRNA治療薬は一本鎖リボ核酸分子であり、これにより複雑な生物学的薬剤を従来の工場環境ではなく患者自身の体内で生産することが可能になります。この技術は数十年にわたって開発されており、新型コロナウイルス感染症（COVID-19）に対するワクチンを投与する方法としての可能性が証明された。特にライバルのmRNA大手モデルナとビオンテックは、2020年に記録的な速さで新型コロナウイルス感染症（COVID-19）ワクチン候補を商品化したことで世界的な知名度を獲得した。

mRNAのワクチン以外での利用も投資家から大きな注目を集めている。 GlobalData による最近の分析によると、主要な mRNA 治療薬候補のうち 5 つが市場に投入された場合、それらの合計売上高は 2028 年までに 20 億ドルを超える可能性があります。

in vivo 遺伝子編集療法の共通の課題の 1 つは、患者への遺伝子編集療法の導入です。たとえば、RNA誘導性ヌクレアーゼ（特定の位置でDNAを切断するタンパク質）をコードする遺伝物質は、多くの送達システムが運ぶことができるよりも大きい傾向があります。 ElevateBio のポートフォリオ企業である Life Edit Therapeutics は、従来のヌクレアーゼよりも小さい RNA 誘導型ヌクレアーゼを製造することでこの問題を回避し、生体内での送達を容易にしています。

バイオテクノロジー業界の他の企業も、RNA の可能性と遺伝子編集を組み合わせようと取り組んでいます。 2022年1月、ファイザーはビーム・セラピューティクスと提携し、肝臓、筋肉、中枢神経系の希少遺伝病に対する生体内mRNA塩基編集療法を開発した。そして今週、Brain Biotech は、RNA プラットフォームを使用して癌を破壊する正確な CRISPR ヌクレアーゼを腫瘍に送達するために、Transcode Therapeutics と契約を締結しました。

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